La evidencia de AAN en el artículo de Focus enfatiza la fuerza de la nueva evidencia terapéutica actual con respecto a la terapia neurológica. Su propósito no es asesorar sobre la práctica, sino también describir los datos y los marcos disponibles que respaldan la atención. Este artículo revisa la evidencia sobre la eficacia y la seguridad de Delandistrogene Moxparvovec.

La distrofia muscular de Duchenne, que afecta principalmente la distrofia muscular de los hombres, es una enfermedad genética genética que causa debilidad muscular. Los síntomas generalmente ocurren entre dos y cuatro años y se vuelven más severos con el tiempo. Las personas con esta enfermedad carecen de una proteína llamada distrofina que puede ayudar a mantener la salud muscular.

Delandistrogene Moxparvovec es una infusión de terapia génica única aprobada por la administración de alimentos y medicamentos para las mayores de cuatro años en junio de 2024. La terapia utiliza un virus de desorden para inyectar un gen pequeño que hace una forma más pequeña de distrofina en las células musculares.

“Los avances recientes en las terapias genéticas para esta enfermedad han traído esperanza a muchos, con varias terapias de reemplazo de genes que se evalúan actualmente en los ensayos clínicos, y uno, delandistrogene moxeparvovec, ya aprobado por la FDA. Esta evidencia en el artículo de enfoque ofrece una visión general y objetiva de los datos existentes y explica las consideraciones clínicas clave que rodean el uso de Delandistrogan Moxeparvovoc. Apoya su potencial efectividad y seguridad.

La evidencia en los artículos clave establece que ninguno de los estudios de Clase I del Delandistrogene Moxparvovec era incompatible con sus indicadores de resultados primarios relacionados con la función motora, la capacidad de una persona para controlar el movimiento.

Los estudios han demostrado que la terapia puede ralentizar otras medidas de la función motora. Sin embargo, este artículo señala que es difícil saber que este beneficio se debe a la terapia génica y a los efectos de los medicamentos esteroides de dosis altas tomadas por la terapia.

El artículo enfatiza que los neurólogos y otros médicos que tratan a pacientes con distrofia muscular de Duchenne deben ser conscientes de las limitaciones de este tratamiento y necesitan monitorear y consultar al paciente para detectar efectos secundarios, incluida la inflamación muscular y el dolor muscular asociado, así como el dolor muscular asociado, la inflamación cardíaca, la inflamación cardíaca, el recuento hipotrombótico, el recuento hipotrombótico, el daño liviano y la posible muerte.

Según la investigación actual, no se ha determinado si la terapia extenderá la vida de una persona o mejorará su calidad de vida. Este tratamiento no cura la distrofia muscular ducina.

Aquellos que consideren esta terapia génica deben preguntar si el seguro médico pagará el tratamiento. El costo de la infusión única es de $ 3.2 millones, excluyendo otros costos relacionados con la infusión hospitalaria y el seguimiento cercano requerido.

“Other clinical studies that determine the short-term and long-term effectiveness of Delandistrogene Moxeparvovec are critical to determining the short-term and long-term effectiveness of Delandistrogene Moxeparvovec,” said James J. Dowling, author of Phinnsylvania Phodemanty, Pennsylvania, Phinnsylvania, Phinnsylvania, and author of Neememal Academia Accordia de la Academia de Antive.

El artículo fue desarrollado con apoyo financiero de la Asociación Americana de Neurología.